Cellules embryonnaires, fœtales ou iPS : les thérapies cellulaires progressent, sans toujours se préoccuper d’éthique

La conférence annuelle de la Société internationale pour la recherche sur les cellules souches (ISSCR[1]) s’est tenue à Montréal du 8 au 11 juillet dernier. L’occasion pour les chercheurs de présenter leurs travaux, dont certains posent de sérieuses questions éthiques.

La maladie de Parkinson fait l’objet de recherches en matière de thérapie cellulaire. De nouvelles données issues de l’essai clinique STEM-PD de phase I/II ont été présentées lors de la conférence de l’ISSCR[2] (cf. Maladie de Parkinson : vers un traitement à partir de CSEh ?). Huit patients ont subi une greffe de cellules progénitrices dopaminergiques dérivées de cellules souches pluripotentes humaines et « aucun effet indésirable grave lié aux cellules greffées n’a été observé au cours de la première année de suivi », affirment les chercheurs. Un participant est toutefois décédé des suites d’une infection pulmonaire « qui n’était pas directement liée au produit » [3]. Deux doses différentes ont été administrées aux patients recrutés, suivies d’un traitement immunosuppresseur de 12 mois destiné à prévenir le rejet du greffon. Six des sept participants qui ont été au bout des 12 mois de suivi ont « considérablement réduit leur traitement dopaminergique », « un résultat qui sera évalué au fil du temps ». Ces résultats ont été publiés dans la revue Nature Medicine[4].

Selon Malin Parmar, professeur de neurosciences à l’université de Lund, en Suède, ils « montrent que la médecine régénérative dépasse désormais le stade de la validation de principe pour entrer dans une phase où des thérapies à base de cellules souches sont testées chez des patients atteints de maladies neurodégénératives complexes ». Les participants doivent encore être suivis « afin d’évaluer la sécurité à long terme et la fonction du greffon ». Les chercheurs explorent également des stratégies visant à réduire le recours à l’immunosuppression, notamment grâce à des cellules modifiées génétiquement pour échapper à la détection immunitaire et des approches utilisant des greffons autologues, c’est-à-dire issus du patient lui-même.

Car il existe des alternatives à l’utilisation de cellules souches embryonnaires humaines sur lesquelles s’appuie l’essai STEM-PD. Il s’agit des cellules souches pluripotentes induites (iPS, cf. Maladie de Parkinson, diabète : les CSEh en compétition avec les iPS ? ; Maladie de Parkinson : un essai clinique pour évaluer l’efficacité d’une thérapie à base d’iPS). La technique évite la destruction d’embryons humains et pourrait bien être extrêmement prometteuse : au Japon un traitement a déjà bénéficié d’une autorisation de mise sur le marché « conditionnelle et temporaire » (cf. L’insuffisance cardiaque et la maladie de Parkinson bientôt traitées grâce à des cellules iPS ?).

Loin de cette alternative éthique, des études antérieures avaient été menées en utilisant des tissus fœtaux[5] pour établir la validité du principe, mais « elles étaient limitées par la disponibilité et la standardisation des tissus » indique l’ISSCR.

Le recours aux cellules fœtales pour traiter la rétinite pigmentaire

Sans se préoccuper de ces considérations, ni d’éthique, un essai clinique de phase I/IIa a évalué la sécurité et la faisabilité d’une injection sous-rétinienne unique de CNS10-NPC, « un produit à base de cellules progénitrices neurales humaines issues du cortex cérébral fœtal », chez 13 patients atteints de rétinite pigmentaire[6]. Les participants ont reçu soit 300 000, soit 1 000 000 de cellules et ont fait l’objet d’un suivi de 12 mois avant d’être inclus dans un protocole de suivi à long terme.

La rétinite pigmentaire entraîne une perte progressive de la vision ; il n’existe actuellement aucun traitement pour la plupart des patients. Etant donné que « des milliers de mutations génétiques différentes peuvent être à l’origine de cette maladie », les scientifiques se tournent vers les thérapies cellulaires qui « offrent la possibilité d’une approche indépendante de la mutation génétique » – contrairement aux thérapies géniques. Une approche qui pourrait bénéficier à une population plus large de patients.

L’essai a montré que les cellules transplantées ont survécu « pendant au moins un an » après la greffe sous-rétinienne, « tout en conservant un profil de sécurité favorable ». L’acuité visuelle est « restée stable » tout au long de l’étude.

Au cours de sa présentation, Clive Svendsen, du Conseil d’administration du Cedars-Sinai aux Etats-Unis et promoteur du projet, a également présenté des données concernant un produit à base de progéniteurs neuronaux dérivés de cellules iPS. « Une approche fondée sur les iPS pourrait offrir une thérapie plus facilement transposable à grande échelle, capable de traiter un nombre nettement plus important de patients à l’avenir, tout en évitant les problèmes éthiques liés à l’utilisation de tissus fœtaux », relève l’ISSCR. Face à de tels avantages, pourquoi seulement s’être intéressé aux cellules fœtales ? Serait-ce pour des raisons économiques puisque ces cellules sont rendues « disponibles » par la pratique de l’avortement ?

Un essai sur la sclérodermie systémique qui recourt aux iPS

Lors de la conférence, des données cliniques préliminaires ont également été présentées quant à une thérapie par cellules CAR-T dérivées de cellules iPS destinée à des patients atteints de sclérodermie systémique réfractaire aux traitements[7] (cf. Vers un developpement de l’utilisation des cellules Car-T ?). Cette maladie auto-immune rare qui peut toucher plusieurs organes — notamment la peau, les poumons, le tractus gastro-intestinal, le cœur, les muscles et les articulations, est associée à un taux de mortalité élevé.

L’essai clinique de phase I de type « panier »[8] en cours évalue le FT819, conçu comme un traitement « prêt à l’emploi » puisque produit à partir d’une banque de cellules iPSC pré-établie. Ce qui pourrait permettre une « distribution à grande échelle ». A ce jour, ce traitement administré avec succès en ambulatoire à des patients atteints de maladies rhumatismales a démontré « un profil de sécurité rassurant ». Bien que l’étude n’en soit encore qu’à ses débuts, des observations préliminaires ont mis en évidence des signes d’amélioration clinique.

Au-delà de la sclérodermie systémique, les chercheurs estiment que le FT819 pourrait avoir des applications plus larges dans le domaine des maladies auto-immunes. Il fait également l’objet d’une évaluation pour le lupus, avec un essai de phase II planifié.

Le Dr Natalie Shiff, de Fate Therapeutics Inc., aux Etats-Unis, a souligné que la présentation de ces résultats lors de l’ISSCR 2026 revêtait une « importance particulière », car le FT819 est dérivé de cellules souches pluripotentes induites, « reflétant ainsi des décennies de recherche sur les cellules souches qui ont permis de faire progresser la compréhension de la pluripotence, de la différenciation et des thérapies cellulaires ».

Le lancement d’un essai clinique sur la maladie de Huntington

Mais tous les chercheurs ne sont pas convertis à ces progrès (cf. Cellules iPS : « relever le défi d’une recherche d’excellence responsable »). Après « des années de recherche préclinique », un essai de phase Ib/IIa sur la maladie de Huntington, REGEN4HD, a été lancé[9]. Il s’agit du premier essai en la matière[10]. Même si les chercheurs ne le mettent pas en avant, il fait appel aux cellules souches embryonnaires[11].

Bien souvent en effet les scientifiques évoquent l’utilisation de « cellules souches pluripotentes », sans évoquer leur origine. N’aurait-elle aucune importance quand il s’agit parfois de faire primer les coûts sur l’éthique ? Les embryons « surnuméraires » issus de fécondations in vitro sont en effet disponibles, « sur étagère » (cf. Thérapie cellulaire contre le diabète : les CSEh sous les projecteurs, les iPS passées sous silence), contrairement aux cellules iPS qu’il faut produire.

Mais une recherche d’excellence l’est-elle vraiment si elle oublie l’éthique ?

[1] International Society for Stem Cell Research

[2] News medical, International Society for Stem Cell Research, Stem cell-derived dopaminergic cell transplantation shows encouraging results for Parkinson’s disease (09/07/2026)

[3] Medical Xpress, Lund University, Eight-patient Parkinson’s stem cell clinical trial confirms feasibility (09/07/2026)

[4] Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial, Nature Medicine (2026). DOI: 10.1038/s41591-026-04525-0

[5] « Au moins six ou sept fœtus étaient nécessaires pour disposer de suffisamment de cellules productrices de dopamine pour un seul patient » (cf. Maladie de Parkinson : vers un traitement à partir de CSEh ?)

[6] Medical Xpress, International Society for Stem Cell Research, Data demonstrate 1-year survival of stem cell-derived neural progenitor cells in patients with retinitis pigmentosa (09/07/2026)

[7] Medical Xpress, International Society for Stem Cell Research, New data highlight off-the-shelf iPSC-derived CAR T-cell therapy for treatment-resistant systemic sclerosis (09/07/2026)

[8] Les essais cliniques dits « panier » offrent une approche méthodologique consistant à évaluer le même traitement chez des patients atteints d’affections différentes qui partageant un mécanisme biologique commun

[9] Medical Xpress, International Society for Stem Cell Research, Huntington’s treatment quest reaches first pluripotent stem cell trial, with safety now under review (09/07/2026)

[10] L’essai REGEN4HD recrute des patients atteints de la maladie de Huntington à un stade « relativement précoce », âgés de 18 à 65 ans. Une première phase visera à évaluer la sécurité et la tolérance du traitement, avant une deuxième phase destinée à déterminer la dose maximale tolérée.

[11] California Institute for Regenerative Medicine (REGEN4HD)