Maladie de Parkinson, diabète : les CSEh en compétition avec les iPS ?
Le 22 septembre, la société Bayer a annoncé le lancement d’un essai de phase III de la thérapie cellulaire développée par sa filiale BlueRock Therapeutics pour traiter la maladie de Parkinson (cf. Maladie de Parkinson : un nouvel essai clinique qui utilise l’embryon) [1].
Cette thérapie cellulaire expérimentale met en œuvre des cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) transformées en cellules nerveuses productrices de dopamine. Implantées chirurgicalement dans le cerveau, elles sont conçues pour « restaurer les réseaux neuronaux détruits par la maladie ».
Selon les résultats précédents[2], le traitement est « bien toléré » et « les cellules transplantées se sont développées comme prévu dans le cerveau des patients ».
Un premier patient transplanté
Un premier patient a reçu un traitement randomisé dans le cadre de l’essai de phase III baptisé exPDite-2, sur le bemdaneprocel (BRT-DA01). exPDite-2 est un essai multicentrique en double aveugle qui évaluera l’efficacité, la sécurité et l’impact global de la thérapie par rapport à un contrôle par chirurgie simulée. Il est conçu pour recruter environ 102 participants atteints de la maladie de Parkinson.
L’entreprise compte sur les résultats de cet essai pour appuyer les demandes d’autorisation de mise sur le marché de son traitement. La division Asklepios Biopharmaceutical de Bayer, également connue sous le nom d’AskBio, mène en parallèle la phase II des essais d’une thérapie génique pour la maladie de Parkinson.
CSEh ou iPS ? Une question d’éthique
Plusieurs équipes de recherche ont indiqué travailler sur des approches similaires à celle de la thérapie cellulaire de Bayer. Mais toutes n’ont pas choisi de recourir aux CSEh comme Bayer ou une équipe de l’université de Lund et de l’université de Cambridge (cf. Parkinson : premiers résultats d’une thérapie cellulaire à base de CSEh). En effet, l’utilisation de cellules embryonnaires conduit à la destruction des embryons dits « surnuméraires » dont elles sont issues. Ces embryons sont fabriqués dans le cadre de cycles de fécondation in vitro. Une alternative éthique est l’emploi de cellules iPS. Dotées des mêmes qualités que les cellules embryonnaires, elles sont issues de cellules adultes et ne conduisent pas à la destruction d’embryons.
C’est le pari fait par la société américaine de biotechnologies Aspen Neuroscience (cf. iPS : des avancées pour la maladie de Parkinson) ou encore l’entreprise japonaise Sumitomo Pharma. Alors que Bayer démarre son essai de phase III, Sumitomo Pharma a déjà déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché de son traitement contre la maladie de Parkinson (cf. iPS : une demande d’autorisation de traitement au Japon contre la maladie de Parkinson).
Comme pour le diabète, le pari gagnant semble bien celui des iPS (cf. Thérapie cellulaire contre le diabète : les CSEh sous les projecteurs, les iPS passées sous silence).
[1] Reuters, Patricia Weiss (22/09/2025) ; AP news, BlueRock Therapeutics (22/09/2025)
[2] Essai de phase I mené auprès de 12 patients
