Maladie de Parkinson : un essai clinique pour évaluer l’efficacité d’une thérapie à base d’iPS
Aux Etats-Unis, l’hôpital Keck Medicine de l’Université de Californie du Sud (USC) mène actuellement un essai clinique visant à évaluer « la sécurité et l’efficacité » de l’implantation dans le cerveau de cellules souches reprogrammées pour remplacer les cellules cérébrales endommagées par la maladie de Parkinson. Et produire de la dopamine (cf. Maladie de Parkinson : une équipe chinoise affirme avoir mis au point une approche « ultra-efficace »).
« Si le cerveau peut à nouveau produire des niveaux normaux de dopamine, la maladie de Parkinson pourrait être ralentie et les fonctions motrices restaurées », explique le Dr Brian Lee, neurochirurgien chez Keck Medicine et chercheur principal de l’étude qui en est à ses débuts.
Associée à une diminution de la libération de dopamine dans le cerveau, la maladie de Parkinson est une affection neurodégénérative progressive (cf. iPS : une demande d’autorisation de traitement au Japon contre la maladie de Parkinson). La dopamine est un neurotransmetteur essentiel au mouvement, à la mémoire, à l’humeur et à d’autres fonctions.
12 patients inclus dans l’étude
Cette thérapie repose sur l’utilisation de cellules souches pluripotentes induites (iPS). « Nous pensons que ces cellules iPS peuvent se développer de manière fiable en cellules cérébrales productrices de dopamine et offrent la meilleure chance de relancer la production de dopamine dans le cerveau », déclare le Dr Xenos Mason, neurologue spécialisé dans la maladie de Parkinson chez Keck Medicine, également associé à cette recherche (cf. Maladie de Parkinson, diabète : les CSEh en compétition avec les iPS ?).
Les cellules sont implantées « précisément » dans les ganglions de la base, une partie du cerveau qui contrôle les mouvements, grâce au guidage d’une IRM[1]. L’étude multisite[2] inclura 12 patients au total, atteints de la maladie de Parkinson de façon modérée à modérément sévère. Ils seront suivis pendant 12 à 15 mois « afin de détecter tout changement dans les symptômes de la maladie de Parkinson et d’éventuels effets secondaires ». Une surveillance sera ensuite maintenue sur une durée de 5 ans.
La Food and Drug Administration américaine a accordé « le statut de procédure accélérée » à l’essai clinique REPLACE™.
[1] Le produit à base de cellules souches, RNDP-001, est fabriqué par Kenai Therapeutics
[2] Trois établissements aux Etats-Unis y participent
Sources de la synthèse de presse : Medical Xpress, University of Southern California (05/02/2026) ; Keck Medicine of USC (05/02/2026)
