Cellules iPS : « relever le défi d’une recherche d’excellence responsable »
La fondation Jérôme Lejeune a été auditionnée dans la cadre de la future révision de la loi de bioéthique : le 30 mars par le Comité consultatif national d’éthique et le 3 avril par l’Office parlementaire d’évaluation des choix scientifiques et technologiques. Sa directrice de la recherche, le Dr Elise Saunier Vivar, appelle les scientifiques à s’engager résolument sur la voie d’une recherche éthique, en privilégiant les cellules iPS aux cellules embryonnaires humaines.
Aujourd’hui il est clair que les cellules iPS humaines, dont l’obtention n’implique pas la destruction d’un embryon humain, présentent toutes les caractéristiques des cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) nécessaires pour leur utilisation par les scientifiques et les cliniciens pour développer des traitements novateurs et modéliser les pathologies en vue de tester de nouveaux médicaments.
Des experts unanimes sur la qualité des iPS
Je reviens d’un congrès Keystone dédié à la recherche sur les iPSC[1] qui s’est tenu à Kyoto au mois de janvier dernier autour du Pr. Yamanaka, prix Nobel de physiologie ou médecine 2012 pour ses travaux sur la création des iPSC (cf. 20 ans des cellules iPS : où en est-on aujourd’hui ?). Ce congrès célébrait les 20 ans de la découverte et les experts mondiaux des iPSC, qui travaillent à la génération et à l’utilisation de ces cellules en clinique, qui mettent en œuvre les essais cliniques en cours, sont unanimes pour dire que ces cellules iPS sont comparables en tous points aux cellules souches embryonnaires humaines et présentent toutes les caractéristiques nécessaires pour mener à bien leurs travaux.
Tous les essais confirment l’excellente sécurité des produits dérivés d’iPSC humaines (hiPSC), sans tumorigenèse[2] ni événement indésirable sévère.
Deux traitements commercialisés au Japon
Au début du mois, le 6 mars dernier, le Japon, pionnier de la reprogrammation cellulaire il y a 20 ans, a d’ailleurs ouvert la voie avec l’autorisation de commercialisation de 2 protocoles thérapeutiques basés sur des cellules dérivées d’hiPSC, pour le traitement de l’insuffisance cardiaque et de la maladie de Parkinson[3] (cf. ). Le premier traitement, RiHEART, est composé de cardiomyocytes[4] dérivés d’iPSC, destiné aux patients atteints d’insuffisance cardiaque ischémique sévère pour lesquels les traitements conventionnels ont échoué. Le second, Amchepry, permet d’administrer des cellules progénitrices neuronales dopaminergiques dérivées de cellules iPS allogéniques qui sont transplantées dans le cerveau de personnes atteintes de la maladie de Parkinson[5].
Cette première mondiale marque une étape historique en médecine régénérative, et est d’autant plus significatives qu’en 2026, il n’existe toujours aucun traitement à base de cellules souches embryonnaires humaines autorisé pour une commercialisation à grande échelle dans le monde, alors que la recherche sur ces cellules est plus ancienne (cf. Thérapie cellulaire contre le diabète : les CSEh sous les projecteurs, les iPS passées sous silence). Elle remonte en effet à la fin des années 90.
« Nos chercheurs français sont brillants, qu’ils soient aussi créatifs et s’engagent dans une préférence éthique »
La recherche française doit avoir l’ambition de se donner les moyens éthiques de faire progresser la science. Choisir d’utiliser préférentiellement les iPSC qui présentent toutes les caractéristiques des cellules souches embryonnaires humaines nécessaires pour le développement de traitements novateurs et la modélisation des pathologies en vue de tester de nouveaux médicaments, c’est relever le défi d’une recherche d’excellence responsable. Nos chercheurs français sont brillants, qu’ils soient aussi créatifs et s’engagent dans une préférence éthique pour répondre aux questions scientifiques pour lesquelles les iPSC représentent aujourd’hui, après 20 ans de recherche, internationale, un équivalent scientifique.
La société civile peut poser des limites, la société savante, elle, doit chercher. Et elle est créative. Pour preuve, la recherche au Japon, où après l’interdiction en 2006 de l’utilisation de cellules dérivées d’embryons humains pour les essais cliniques, les chercheurs ont travaillé et trouvé des alternatives, et ont poursuivi leurs travaux – même après la levée de l’interdiction en 2009 – jusqu’à l’autorisation de commercialisation aujourd’hui des premiers traitements.
La recherche française n’est pas condamnée à utiliser l’embryon humain pour avancer et exceller, au contraire. En préférant l’utilisation des iPSC, elle peut et doit montrer son excellence.
[1] Induced pluripotent stem cells, cellules souches pluripotentes induites
[2] Propension à générer un cancer
[3] Kawamura, T., Ito, Y., Ito, E., Takeda, M., Mikami, T., Taguchi, T., Mochizuki-Oda, N., Sasai, M., Shimamoto, T., Nitta, Y., Yoshioka, D., Kawamura, M., Kawamura, A., Misumi, Y., Sakata, Y., Sawa, Y., Miyagawa, S., 2023. Safety confirmation of induced pluripotent stem cell-derived cardiomyocyte patch transplantation for ischemic cardiomyopathy: first three case reports. Front Cardiovasc Med 10, 1182209. https://doi.org/10.3389/fcvm.2023.1182209
Miyagawa, S., Kainuma, S., Kawamura, T., Suzuki, K., Ito, Y., Iseoka, H., Ito, E., Takeda, M., Sasai, M., Mochizuki-Oda, N., Shimamoto, T., Nitta, Y., Dohi, H., Watabe, T., Sakata, Y., Toda, K., Sawa, Y., 2022. Case report: Transplantation of human induced pluripotent stem cell-derived cardiomyocyte patches for ischemic cardiomyopathy. Front Cardiovasc Med 9, 950829. https://doi.org/10.3389/fcvm.2022.950829
[4] Cellules musculaires cardiaques
[5] Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E., Sawamura, M., Kikuchi, Takayuki, Yamakado, H., Taruno, Y., Shima, A., Fushimi, Y., Okada, T., Kikuchi, Tetsuhiro, Morizane, A., Hiramatsu, S., Anazawa, T., Shindo, T., Ueno, K., Morita, S., Arakawa, Y., Nakamoto, Y., Miyamoto, S., Takahashi, R., Takahashi, J., 2025. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature 641, 971–977. https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0
