iPS 2 – CSEh 0 : après le cœur, le cerveau, une 2e application clinique des iPS au Japon
Le 30 octobre, le laboratoire japonais Sumitomo Pharma a annoncé qu’un premier patient a pu bénéficier de son traitement baptisé Amchepry, destiné aux personnes atteintes de la maladie de Parkinson[1]. L’intervention a eu lieu au mois d’octobre à l’hôpital universitaire de Kyoto, indique le laboratoire sans donner plus de détails à ce stade.
Il s’agit d’administrer des cellules progénitrices neuronales dopaminergiques dérivées de cellules iPS allogéniques[2] qui sont transplantées dans le cerveau de personnes atteintes de la maladie de Parkinson. Les autorités réglementaires japonaises avaient approuvé cette thérapie pionnière en mars dernier, à la suite d’essais cliniques concluants (cf. Japon : deux traitements à partir d’iPS pris en charge par l’assurance maladie ; L’insuffisance cardiaque et la maladie de Parkinson bientôt traitées grâce à des cellules iPS ?).
« Une étape historique en médecine régénérative »
C’est le deuxième traitement à base de cellules iPS mis en œuvre en clinique. En effet, il y a un mois, Cuorips Inc. annonçait la première utilisation dans un contexte clinique de son produit RiHeart, destiné lui aux patients souffrant d’une insuffisance cardiaque sévère (cf. Japon : 20 ans après leur découverte, une première application clinique des iPS). La patiente s’est bien rétablie et a pu quitter l’hôpital. De son côté, Sumitomo Pharma prévoit de traiter 1 à 2 patients d’ici mars 2027, 10 l’année suivante et 10 à 20 patients environ ensuite d’ici mars 2029.
Comme le souligne la directrice de la recherche de la fondation Jérôme Lejeune, le Dr Elise Saunier Vivar, « cette première mondiale marque une étape historique en médecine régénérative, et est d’autant plus significatives qu’en 2026, il n’existe toujours aucun traitement à base de cellules souches embryonnaires humaines autorisé pour une commercialisation à grande échelle dans le monde, alors que la recherche sur ces cellules est plus ancienne » (cf. Cellules iPS : « relever le défi d’une recherche d’excellence responsable »).
[1] Sumitomo Pharma, Presentation Material (Conference on Q2 FY2026 Financial Results ) (30/10/2026)
[2] Venant d’un donneur distinct
