Dystrophie musculaire de Duchenne : les thérapies de Sarepta n’atteignent pas leur objectif

Le 3 novembre, l’entreprise Sarepta a dû annoncer que son étude de phase avancée destinée à tester deux thérapies géniques « ciblées » n’avait « pas atteint l’objectif principal ». Ses actions ont chuté de 37% suite à cette annonce (cf. Myopathie de Duchenne : Généthon a annoncé avoir obtenu l’autorisation de l’Agence du Médicament Européenne (EMA) et du Royaume-Uni pour le démarrage de la phase pivot de son essai clinique ; Dystrophie musculaire de Duchenne : de premiers résultats positifs pour une nouvelle thérapie génique).

L’étude qui a duré neuf ans a porté sur 225 patients âgés de 6 à 13 ans. Les deux thérapies évaluées, le casimersen et le golodirsen, visent à aider les patients à produire une protéine dystrophine « fonctionnelle ». Bien que les patients aient montré une amélioration dans la montée de quatre marches après 96 semaines, elle n’était pas « statistiquement significative ». L’entreprise affirme toutefois que ces traitements ont ralenti la progression de la maladie de 30 % « si l’on exclut les patients affectés par la pandémie de COVID-19 ».

L’entreprise compte pourtant rencontrer la Food and Drug Administration américaine pour discuter de la transformation des autorisations accélérées dont ces thérapies disposent actuellement en « autorisations complètes ».

Sarepta avait déjà perdu environ 80 % de sa valeur boursière cette année, notamment en raison de trois décès de patients liés à une autre thérapie génique, l’Elevidys (cf. Dystrophie musculaire de Duchenne : décès d’un patient traité par thérapie génique).

Source de la synthèse de presse : Reuters, Kamal Choudhury (04/11/2025)