Spina bifida : 6 bébés traités in utero dans un essai clinique prometteur

Un essai clinique de phase I publié dans The Lancet[1] a montré que l’association d’une thérapie à base de cellules souches et d’une chirurgie fœtale « standard » in utero est « une approche sûre et prometteuse » pour traiter le myéloméningocèle, une forme grave de spina bifida

Des cellules souches issues du placenta

Le spina bifida est une malformation congénitale dans laquelle la moelle épinière ne se développe pas correctement, laissant une partie de celle-ci exposée. Ce qui peut entraîner une paralysie, des difficultés à marcher et des troubles du contrôle de la vessie et des intestins. Les traitements actuels consistent en une intervention chirurgicale pendant la grossesse pour fermer l’ouverture de la colonne vertébrale, ce qui peut réduire certaines complications, mais n’empêche souvent pas tous les problèmes neurologiques (cf. En Angleterre, le NHS mène avec succès une première opération in-utero du spina bifida).

Au cours d’un essai baptisé CuRe, six femmes enceintes dont les fœtus avaient été diagnostiqués avec un spina bifida ont subi une chirurgie fœtale « standard », suivie d’une étape supplémentaire au cours de laquelle les chirurgiens ont appliqué des cellules provenant du placenta, des cellules souches mésenchymateuses dérivées du placenta (PMSC), directement sur la moelle épinière exposée pendant l’opération. Ces cellules sont connues pour leur capacité à réduire l’inflammation, à favoriser la guérison et à protéger les tissus nerveux (cf. Spina Bifida : une greffe de cellules souches in utero).

Les interventions ont été pratiquées sur des fœtus âgés de 24 à 25 semaines. Les cellules souches mésenchymateuses provenaient de placentas de donneuses.

Aucun effet indésirable grave

Les six bébés, nés entre juillet 2021 et décembre 2022, n’ont montré aucun signe d’infection, de croissance tissulaire anormale ou de formation de tumeur. Les IRM postnatales ont en outre confirmé que les anomalies cérébrales associées au spina bifida avaient disparu dans tous les cas.

De plus, les nourrissons n’ont subi aucun effet indésirable grave attribuable au traitement par cellules souches. Les enfants participant à cet essai feront l’objet d’une « surveillance attentive », avec des examens et des évaluations réguliers, jusqu’à l’âge de six ans. Ce suivi à long terme aidera les chercheurs à confirmer que le traitement par cellules souches reste sûr et améliore la mobilité, la santé et la qualité de vie des enfants à mesure qu’ils grandissent.

D’autres essais en cours

Selon les chercheurs, ces résultats représentent une « avancée majeure » pour les traitements in utero à base de cellules souches des malformations congénitales, ouvrant la voie à de futures avancées dans l’utilisation de ces cellules lors de chirurgies fœtales pour traiter d’autres maladies congénitales.

D’autres essais cliniques « à grande échelle et à long terme » sont en cours afin d’affiner les techniques chirurgicales et les protocoles de traitement. En France, une équipe de l’Inserm développe une approche similaire à l’hôpital Trousseau, en utilisant des cellules dérivées de sang de cordon ombilical. L’essai CuRe va quant à lui passer à sa phase suivante, qui concernera jusqu’à 35 patients.

« L’introduction de cellules souches dans un fœtus en pleine croissance était une grande inconnue », souligne le professeur Diana Farmer, qui a dirigé l’essai et qui est à la tête du département de chirurgie de l’UC Davis. « Cela ouvre la voie à de nouvelles options thérapeutiques pour les enfants atteints de malformations congénitales » assure-t-elle, considérant que « l’avenir est prometteur pour les thérapies cellulaires et géniques avant la naissance » (cf. Amyotrophie spinale : un bébé traité par thérapie génique in utero ; Vers une thérapie génique in utero ?).

[1] Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human, phase 1, single-arm study, The Lancet (2026). DOI: 10.1016/S0140-6736(25)02466-3

Sources de la synthèse de presse : BioNews, Robert Hayman (09/03/2026) ; Medical Xpress (26/02/2026) ; Le Monde, Florence Rosier (27/02/2026)