Thérapie CRISPR in vivo : Intellia annonce les résultats d’un essai de phase 3
L’entreprise Intellia Therapeutics a annoncé des résultats favorables pour l’essai de phase 3[1] de la thérapie génique qu’elle développe contre l’angio-œdème héréditaire[2] (cf. CRISPR : des résultats positifs pour une nouvelle thérapie in vivo). Le traitement a recours à l’outil d’édition génétique CRISPR, in vivo, afin de modifier « directement » les cellules du foie.
Un essai sous surveillance
L’essai randomisé a inclus 80 participants : 52 ont reçu la thérapie via une perfusion unique, 28 un placebo.
La société affirme que le traitement a permis de réduire les crises de 87% chez les participants, par rapport à un placebo, « atteignant ainsi l’objectif principal de l’étude ». Six mois après le traitement, 62% des patients ne présentaient plus de crises et n’utilisaient pas d’autres traitements, déclare Intellia.
L’entreprise a qualifié la sécurité et la tolérance du traitement de « favorables », précisant que les effets indésirables les plus fréquents étaient des réactions liées à la perfusion, des maux de tête et de la fatigue. La sécurité de cet essai a été particulièrement suivie après le décès d’un patient lors d’un autre essai d’Intellia portant sur un traitement différent (cf. CRISPR : Intellia Therapeutics suspend deux essais cliniques de phase III). Selon la société, ce patient avait développé une atteinte hépatique et était finalement décédé d’un choc septique consécutif à un ulcère.
Vers l’autorisation du premier traitement CRISPR in vivo ?
Actuellement le seul traitement ayant recours à CRISPR qui a été approuvé par la FDA est le Casgevy, fabriqué par Vertex Pharmaceuticals (cf. CRISPR or not CRISPR ? La FDA approuve deux thérapies géniques pour la drépanocytose). L’édition génétique est réalisée hors du corps. Le traitement d’Intellia pourrait devenir le premier traitement in vivo à être autorisé. L’entreprise a entamé les démarches auprès de la FDA. Elle envisage de commercialiser la thérapie aux Etats-Unis au cours du premier semestre de l’année prochaine, si elle est approuvée.
[1] Essai HAELO, randomisé en double-aveugle, contrôlé par placebo
[2] lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)
Sources de la synthèse de presse : CNBC, Angelica Peebles (27/04/2026) ; Intellia Therapeutics, communiqué de presse (27/04/2026)
