Edition de base in vivo : Verve confirme les premiers résultats de son traitement pour réduire le cholestérol
Une étude menée par des chercheurs de l’University College London et financée par Verve Therapeutics[1] montre qu’une thérapie mettant en œuvre un outil d’édition génétique (cf. Edition de base : un nouvel outil pour des modifications multiples et plus précises) a permis de réduire le « mauvais » cholestérol, après une perfusion unique (cf. Edition génétique : Verve rebondit avec un nouvel essai sur l’hypercholestérolémie). Les résultats ont été présentés lundi 25 mai lors du congrès de la Société européenne d’athérosclérose à Athènes et publiés dans le New England Journal of Medicine[2].
Empêcher la production d’une protéine qui bloque l’élimination du « mauvais cholestérol »
Les crises cardiaques et les accidents vasculaires cérébraux comptent parmi les principales causes de décès. Des pathologies souvent liées à des taux élevés de cholestérol LDL.
VERVE-102 utilise l’édition génétique pour désactiver le gène qui ordonne au foie de produire une protéine appelée PCSK9. Cette protéine empêche l’organisme d’éliminer le cholestérol LDL circulant dans le sang. Les personnes nées avec une version naturellement inactive de ce gène ont un taux de cholestérol très bas tout au long de leur vie et un risque de maladie cardiaque nettement plus faible. Le traitement vise à reproduire cette protection naturelle.
Un essai de phase 1
L’objectif de l’essai clinique de phase 1b était d’évaluer la sécurité du traitement chez un petit groupe de patients. Il a été administré à 35 adultes atteints d’une forme héréditaire d’hypercholestérolémie très forte ou d’une maladie coronarienne précoce.
Délivré avec la dose la plus élevée, le traitement a permis de réduire le cholestérol LDL « jusqu’à 62% ». Certains participants ont été suivis pendant une période allant jusqu’à 18 mois et « l’effet semblait persister ». Aucun effet secondaire grave n’a été associé à cette dose maximale.
De futures études à plus grande échelle
« Il est encore trop tôt pour se prononcer, considère le Pr Riyaz Patel de l’UCL, mais il s’agit d’une étape extrêmement prometteuse. » La thérapie « contribue à réduire le cholestérol à des niveaux similaires à ceux obtenus avec les médicaments dont nous disposons actuellement », assure-t-il (cf. Cholestérol : un essai livre les premiers résultats d’une thérapie génique in vivo).
L’essai se poursuit et des études « à plus grande échelle » sont prévues (cf. CRISPR : une thérapie génique réduit « de moitié » le cholestérol. En toute sécurité ?).
[1] une société détenue par Eli Lilly
[2] S.B. Vafai et al., In Vivo Base Editing of PCSK9 with VERVE-102 for Hypercholesterolemia, NEJM, May 25, 2026, DOI: 10.1056/NEJMoa2601283
Source de la synthèse de presse : Medical Xpress, University College London (31/05/2026)
