Le Royaume-Uni lance la première étude randomisée sur les effets des bloqueurs de puberté sur le cerveau

Le NHS, service national de santé britannique, en partenariat avec le King’s College de Londres, s’apprête à lancer le programme Pathway, qui étudiera l’effet des bloqueurs de puberté sur le cerveau des jeunes patients. Ce travail serait « la toute première étude qui porte sur le développement cognitif des patients, c’est-à-dire la capacité de raisonnement, d’apprentissage et la mémoire », explique la Pr Emily Simonoff, la psychiatre et enseignante en psychiatrie adolescente et infantile qui dirige les recherches. Il n’y a en effet encore jamais eu d’essai contrôlé randomisé de grande ampleur sur le sujet.

Une étude prévue pour s’étaler sur plusieurs années

Commandée par Wes Streeting, secrétaire à la Santé, l’étude pourrait durer un total de 4 années avant de produire l’ensemble des résultats attendus. Un groupe de jeunes patients sera soumis à un traitement de bloqueurs de puberté pendant 2 ans, puis un suivi sera assuré jusqu’au début de l’âge adulte. Le coût de cette étude est estimé à 10,7 millions de livres soit 12,2 millions d’euros.

Le programme Pathway trial devra évaluer les effets des bloqueurs de puberté auprès d’un groupe de 226 jeunes patients. Les participants sont recrutés à partir de 10 ans pour les filles et 11 ans pour les garçons, et n’auront pas plus de 16 ans. Le groupe sera divisé en deux échantillons randomisés. Le deuxième sous-groupe commencera le traitement un an plus tard. L’état de santé de ces enfants sera comparé entre sous-groupes mais aussi avec un groupe témoin de patients atteints de dysphorie de genre mais qui ne prendra pas de bloqueurs de puberté.

Une seconde étude, Pathways Connect, menée en parallèle de la première, portera son attention sur 150 jeunes issus de l’expérience Pathways Trial ainsi que 100 autres adolescents souffrant d’incongruence de genre et qui ne prennent pas de bloqueurs de puberté. Ces jeunes personnes seront soumises à des observations grâce à l’IRM afin d’évaluer l’évolution de leurs capacités cognitives.

Le travail de recherche est encadré par le King’s College de Londres et co-financé entre autres par la Fondation du King’s College[1]. Il s’exercera sous le contrôle de l’Agence de régulation des médicaments[2], de scientifiques indépendants, selon le principe du peer review, ainsi que d’autres personnes « indépendantes » des organisations citées. En effet, en plus de scientifiques, le comité de pilotage du programme comptera « au moins deux personnes qui ont connu l’expérience d’être un jeune issu de la diversité du genre (gender diverse young person), ou bien un parent ou autre aidant de l’un de ces jeunes »[3].

Une démarche entamée bien trop tard ?

L’accès à des hormones qui interrompent le processus de la puberté a été interdit au Royaume-Uni, après la publication du rapport Cass, le 10 avril 2024, qui faisait état de « preuves insuffisantes » quant à l’efficacité de ces traitements (cf. Bloqueurs de puberté : des données insuffisantes ; Changement de genre chez les mineurs : le gouvernement britannique interdit les bloqueurs de puberté).

Le Dr Hilary Cass, qui a mené l’étude aboutissant au rapport, regrettait l’absence d’étude fiable sur le rapport bénéfice/risque des bloqueurs de puberté. En analysant les données de la clinique Tavistock, elle a noté que ces traitements pouvaient, dans certains cas – un tiers des cas selon elle – avoir une utilité qui outrepasse les effets indésirables. La scientifique trouve souhaitable de mener une étude qui permettrait d’identifier, le cas échéant, les jeunes patients pour lesquels les bloqueurs de puberté auraient des effets bénéfiques.

La Pr Emily Simonoff entend accomplir le travail dont l’absence a justifié l’interdiction des bloqueurs de puberté au Royaume-Uni et dans d’autres pays (cf. La Nouvelle-Zélande interdit l’accès aux « bloqueurs de puberté » pour les mineurs). « Les bloqueurs de puberté auraient dû faire l’objet d’études cliniques il y a déjà 10 ou 15 », regrette-t-elle.

User de rationalité scientifique pour éventuellement faire chuter la demande d’elle-même

Le Dr Hilary Cass souligne le fait que l’absence de résultats fiables qui valideraient ou invalideraient l’utilité des bloqueurs de puberté a laissé le champ libre à la croyance en la nécessité de ces traitements pour la survie des enfants se déclarant transgenres (cf. « Soin d’affirmation de genre » : une formulation dangereuse). Selon une idée répandue par certains, les « soins d’affirmation de genre » réduiraient le risque de suicide chez les mineurs (cf. Changement de genre chez les mineurs : l’impact des traitements hormonaux sur la dépression et le suicide reste inconnu ; Les chirurgies de changement de genre associées à une augmentation des suicides). C’est pourquoi au Royaume-Uni, toujours selon le Dr Cass, de nombreux parents de jeunes transgenres achètent des bloqueurs de puberté et les administrent à leurs enfants de façon illégale. La scientifique considère donc comme d’un « intérêt vital » de mener cet essai randomisé. S’il s’avère que ces traitements ont un rapport bénéfice/risque défavorable, la demande n’aura plus lieu d’être et finira par se tarir. C’est du moins ce qu’elle espère.

Leurs opposants refusent que d’autres enfants soient soumis à des bloqueurs de puberté

Des opposants à la « transition de genre » des enfants et adolescents ont menacé de saisir les tribunaux début 2026 si les expériences de Pathway Trial avaient lieu, au nom du caractère illicite de l’administration de bloqueurs de puberté à des mineurs.

Parmi eux, Maya Forstater, qui dirige l’organisation Sex Matters, juge « idiot et contraire à l’éthique » de soumettre des enfants à un « traitement expérimental (..) susceptible de provoquer des dommages irréversibles dont ils souffriront toute leur vie ». Keira Bell, qui avait attaqué en justice la clinique de genre de Tavistock, affirme quant à elle que ces traitements « provoquent, entre autres, des troubles cognitifs » (cf. Royaume-Uni : une jeune femme poursuit la clinique où elle a subi une « transition de genre »). La mobilisation compte aussi le psychothérapeute James Esses, fondateur de l’organisation Just therapy, et le collectif Transgender Trend, qui rassemble des parents d’enfants se déclarant transgenres.

[1] Ainsi que le South London and Maudsley NHS Foundation Trust et le Programme national de collaboration pour la recherche (National Research Collaboration Programme, NRCP), en partenariat avec le Service national de santé (NHS) et l’Institut national de recherche sur la santé et le soin (National Institute for Health and Care Research, NIHR).

[2] La Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA)

[3] Site web du King’s College London, Research and Innovation, “Pathway trials”

Sources de la synthèse de presse : The Guardian, Nicola Davis (22/11/2025) ; The Daily Mail, Elizabeth Ivens (23/11/2025) ; The Sunday Times, Ben Spencer (30/11/2025)