Myopathie de Duchenne : la FDA restreint l’accès d’une thérapie génique

Le 14 novembre, la Food and Drug Administration américaine (FDA) a annoncé restreindre l’accès à l’Elevidys, une thérapie génique commercialisée par la société Sarepta Therapeutics pour la myopathie de Duchenne (cf. Dystrophie musculaire de Duchenne : les thérapies de Sarepta n’atteignent pas leur objectif).

Suite au décès de deux adolescents, le traitement sera réservé aux patients en capacité de marcher. En outre, il sera accompagné d’une « mise en garde formelle » contre « un risque de lésion hépatique et d’insuffisance hépatique aiguë pouvant entraîner la mort » (cf. Dystrophie musculaire de Duchenne : décès d’un patient traité par thérapie génique).

La thérapie génique de Sarepta était autorisée « depuis plusieurs années » aux Etats-Unis, pour les enfants âgés de 4 ans ou plus. Elle avait en revanche reçu un avis négatif de l’instance chargée d’évaluer les médicaments pouvant être commercialisés dans l’Union européenne, les données d’efficacité étant « insuffisantes ».

Au total, plus de 1.100 patients à travers le monde de se vu administrer de l’Elevidys. Son approbation aurait « mis en lumière la pression exercée sur les autorités sanitaires pour autoriser des traitements novateurs contre de telles maladies rares et graves » (cf. Dystrophie musculaire : une thérapie génique approuvée par les experts de la FDA).

Sources de la synthèse de presse : The New York Times (14/11/2025) ; AFP (14/11/2025)